GAA Deficiency in Pompe Disease Is Alleviated by Exon Inclusion in iPSC-Derived Skeletal Muscle Cells

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Revista:
Molecular Therapy - Nucleic Acids

ISSN: 2162-2531

Año de publicación: 2017

Volumen: 7

Páginas: 101-115

Tipo: Artículo

DOI: 10.1016/J.OMTN.2017.03.002 GOOGLE SCHOLAR lock_openAcceso abierto editor