Supervivència i retirada dels fàrmacs modificadors de malaltia en pacients amb artitis idiopàtica juvenil

  1. CASTILLO VILELLA, MIREIA
Dirigida por:
  1. María del Consuelo Modesto Caballero Directora
  2. Nuria Giménez Gómez Codirector/a

Universidad de defensa: Universitat Autònoma de Barcelona

Fecha de defensa: 22 de marzo de 2021

Tribunal:
  1. Juan Antonio Garcia Vicente Presidente/a
  2. Georgina Salvador Alarcón Secretario/a
  3. Berta Magallares López Vocal

Tipo: Tesis

Teseo: 754749 DIALNET lock_openTDX editor

Resumen

La artritis idiopática juvenil (AIJ) es la enfermedad reumática pediátrica crónica más frecuente, siendo una causa importante de discapacidad a corto y largo plazo y afectando de forma importante a la calidad de vida. En aquellos pacientes que no responden al tratamiento convencional inicial (AINE y/o glucocorticoides) se utilizan Fármacos Modificadores de Enfermedad (FAME), los cuales se dividen en sintéticos y biológicos. Dentro de los FAME sintéticos convencionales, Metotrexato es el fármaco de primera elección debido a su eficacia y seguridad, ampliamente demostradas. En los pacientes que no responden a FAME sintéticos se utilizan FAME biológicos. Estos tratamientos se utilizan a menudo en fases tempranas de la enfermedad y constituyen una terapia efectiva tanto para el tratamiento de la artritis como de las manifestaciones extraarticulares. Es innegable que la introducción de estos fármacos ha cambiado el pronóstico de los pacientes con AIJ a corto y largo plazo, sin embargo, la duración del tratamiento puede verse disminuida debido a la aparición de intolerancia o efectos adversos. Los objetivos de este trabajo de investigación son: analizar la supervivencia o tiempo de vida de los Fármacos Modificadores de Enfermedad administrados en una cohorte de pacientes con Artritis Idiopática Juvenil, describir los diferentes motivos de retirada de estos fármacos, y establecer los factores predictores relacionados con éstos. Adicionalmente, pretende identificar los factores relacionados con la seguridad de los fármacos, analizar la frecuencia de remisión clínica de la enfermedad, de recaída tras la retirada de los tratamientos y los factores predictores relacionados con éstas. Se han incluido en este estudio ambispectivo aquellos pacientes diagnosticados de AIJ que habían recibido tratamiento con Fármacos Modificadores de Enfermedad sintéticos y/o biológicos, en seguimiento en la unidad de Reumatología Pediátrica de un Hospital de tercer nivel, centro de referencia en Cataluña para el estudio y tratamiento de pacientes con AIJ. El orden de administración del fármaco es el factor más determinante en la supervivencia de los FAME. Un abordaje terapéutico temprano con el fin de alcanzar la remisión clínica de la enfermedad condiciona una menor duración del tratamiento con FAME tanto sintético como biológico. MTX es el FAME de elección en pacientes con AIJ, especialmente en pacientes del sexo femenino con escaso número de articulaciones afectadas y ANA positivos. Su supervivencia durante los dos primeros años de tratamiento se ve limitada por aparición de efectos indeseados en aproximadamente la mitad de los casos, especialmente cuando es administrado en primer lugar, el paciente presenta comorbilidades asociadas y cuando es administrado en combinación con FAME biológico. Dos tercios de los pacientes requieren tratamiento continuado con FAME, incluso tras haber alcanzado la remisión clínica, principalmente aquellos que han precisado tratamiento con FAME biológico para el control de la actividad de la enfermedad. En estos pacientes, mantener una dosis progresivamente optimizada de los fármacos, durante al menos un año antes de plantear su retirada, podría ser un buen abordaje terapéutico para evitar una posterior recaída.